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基因治疗(Gene Therapy) 基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导人人体靶细胞,以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗,而通常所称狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗,一般用DNA序列。 目前基因治疗的主要方法有2种:一是直接疗法:纠正突变基因即在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。具体做法是取出患者体细胞,对不正常的基因进行修饰,使之成为正常的基因,然后将改造后的细胞送回患者体内。这是理论上较理想的基因治疗策略,但实际应用中还存在不少问题。二是间接疗法,即以正常基因替代致病基因,导人外源正常基因,代替有缺陷的基因。对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。我国对B型血友病患者的治疗就是采取的后一种方法。直接和间接法均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。